Llamadme iluso, pero sigo pensando que dado el perfil de seguridad del LAM561 es factible una aprobación condicional solo con los datos de progresión actuales. Comparto algunos ejemplos.
Itovebi™ (inavolisib)
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Información general:
Aprobado para pacientes con cáncer de mama avanzado receptor hormonal (RH) positivo/HER2 negativo con mutación PIK3CA. La aprobación se fundamentó en que el tratamiento ofrecía un beneficio clínico notable en el endpoint de PFS, aun cuando los datos de supervivencia global eran inmaduros.
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Ensayo pivotal:
INAVO120
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Mejora en PFS:
La mediana de PFS fue de aproximadamente 15 meses en el brazo experimental, frente a 7,3 meses en el grupo comparador (reducción del 57% en el riesgo de progresión o muerte, HR = 0,43).
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Potencial de ventas y población potencial:
Debido a que se dirige a un subconjunto del cáncer de mama avanzado (alrededor del 40% de los tumores HR‑positivo/HER2‑negativo presentan la mutación PIK3CA), el mercado potencial en EE. UU., Europa y otros territorios podría incluir entre 100,000 y 200,000 pacientes anualmente a nivel global. Se estima que, si se adopta ampliamente, Itovebi podría generar ventas en el rango de cientos de millones de dólares al año, con potencial para alcanzar cifras de alto impacto en mercados maduros.
Niraparib (Zejula®)
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Información general:
Utilizado como terapia de mantenimiento en cáncer de ovario, su aprobación se basó en mejoras significativas en el PFS observadas en ensayos clínicos, a pesar de que el beneficio en supervivencia global no estaba disponible.
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Ensayo pivotal:
ENGOT‑OV16/NOVA
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Mejora en PFS:
- En pacientes con mutación BRCA: mediana de PFS de 21,0 meses versus 5,5 meses con placebo.
- En pacientes sin mutación BRCA: mediana de PFS de 9,3 meses frente a 3,9 meses con placebo.
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Potencial de ventas y población potencial:
Con una incidencia global de cáncer de ovario que se sitúa en decenas de miles de casos anuales (en EE. UU. aproximadamente 20,000–30,000 nuevos casos y muchos más a nivel mundial) y dado el alto valor de la terapia de mantenimiento, Niraparib podría alcanzar ventas globales de alrededor de 1–2 mil millones de dólares anuales. El mercado potencial incluye a los pacientes que responden a la quimioterapia basada en platino, lo que supone una fracción considerable de la población oncológica femenina.
Abemaciclib (Verzenio™)
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Información general:
Aprobado para el tratamiento del cáncer de mama avanzado o metastásico HR‑positivo/HER2‑negativo, la autorización se apoyó en la mejora en PFS demostrada en los ensayos, siendo un aporte significativo en el manejo de esta enfermedad.
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Ensayos pivotales:
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MONARCH 1: Evaluó la eficacia en monoterapia.
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MONARCH 2: Evaluó la combinación con fulvestrant.
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MONARCH 3: Estudió su uso en primera línea.
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Mejora en PFS:
En el ensayo MONARCH 2, la mediana de PFS fue de 16,4 meses en el brazo de abemaciclib + fulvestrant versus 9,3 meses en el brazo de fulvestrant + placebo.
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Potencial de ventas y población potencial:
El cáncer de mama HR‑positivo es uno de los más prevalentes. Con una población potencial global de decenas de miles de pacientes nuevos cada año solo en EE. UU. (y con una incidencia mayor a nivel mundial), Abemaciclib se integra en un mercado de alta demanda. Se estima que sus ventas globales podrían alcanzar cifras de varios cientos de millones hasta más de 1,5–2 mil millones de dólares anuales, dada la alta prevalencia y la necesidad de terapias eficaces.
Alectinib (Alecensa®)
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Información general:
Aprobado para el tratamiento de pacientes con NSCLC ALK‑positivo, su autorización se basó en una mejora sustancial en el PFS, representando un avance considerable frente a tratamientos anteriores.
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Ensayo pivotal:
ALEX
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Mejora en PFS:
La mediana de PFS fue de 34,8 meses con alectinib, en comparación con 10,9 meses con crizotinib, evidenciando una mejora notable en la duración sin progresión.
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Potencial de ventas y población potencial:
Aunque la alteración ALK se da en aproximadamente el 3–5% de los casos de NSCLC, dada la alta incidencia global de cáncer de pulmón (cientos de miles de nuevos casos anuales), la población potencial puede ascender a varios decenas de miles de pacientes en mercados desarrollados. Esto podría traducirse en ventas anuales de cientos de millones de dólares, en tanto que a medida que se amplíen las indicaciones y se utilice en distintas líneas terapéuticas, su potencial de mercado podría crecer.
Talazoparib (Talzenna®)
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Información general:
Aprobado para el tratamiento de pacientes con cáncer de mama metastásico con mutaciones BRCA, la aprobación se basó en la mejora en el PFS observada en el estudio, siendo un tratamiento dirigido a una subpoblación específica.
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Ensayo pivotal:
EMBRACA
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Mejora en PFS:
La mediana de PFS fue de 8,6 meses con talazoparib, frente a 5,6 meses con quimioterapia.
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Potencial de ventas y población potencial:
Dado que las mutaciones BRCA se presentan en un porcentaje relativamente bajo (alrededor del 5–10% de todos los cánceres de mama), el mercado potencial es más reducido, pero se concentra en un grupo con alta necesidad terapéutica. Se estima que la población global de pacientes candidatos podría ser de decenas de miles al año y las ventas potenciales podrían situarse en el rango de varios cientos de millones de dólares anuales, especialmente a medida que se amplíen las indicaciones y se optimicen las estrategias de prescripción.
Ixazomib (Ninlaro®)
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Información general:
Utilizado en combinación con lenalidomida y dexametasona para el tratamiento del mieloma múltiple, su aprobación se basó en el aumento significativo de PFS en pacientes con enfermedad recidivante o refractaria.
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Ensayo pivotal:
TOURMALINE‑MM1
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Mejora en PFS:
La adición de ixazomib a la combinación terapéutica elevó la mediana de PFS a 20,6 meses frente a 14,7 meses en el grupo control.
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Potencial de ventas y población potencial:
El mieloma múltiple es una enfermedad relativamente rara en comparación con otros cánceres, con aproximadamente 30,000 nuevos casos anuales solo en EE. UU. y alrededor de 150,000 casos globalmente. Sin embargo, dado el alto costo de las terapias oncológicas y la necesidad de tratamientos a largo plazo, Ixazomib podría alcanzar ventas globales de alrededor de 1,000 millones de dólares o más, aprovechando su formulación oral y el creciente mercado de terapias para el mieloma.
Estas estimaciones se basan en datos de incidencias y en proyecciones de mercado de fármacos oncológicos de alto valor. Cabe señalar que el potencial de ventas dependerá de múltiples factores, incluyendo la adopción en la práctica clínica, acuerdos de reembolso, competencia terapéutica y el desarrollo de nuevas indicaciones.