Farmas USA

JUNO anoche dijo que la FDA les ha parado el ensayo de JCAR015, no afecta a otros programas. Se debe al fallecimiento de 3 (1 en mayo y 2 en junio) pacientes y se achaca al pretratamiento de estos pacientes con fluradabine. No es sorprendente ya que se sabe que estos tratamientos son muy tóxicos. KITE utiliza también el mismo pretaratamiento de quimio por o que hoy a apertura también caerá por efecto contagio. Este hecho hace que se retrase unos meses el programa. Tendrán que excluir el fluradabine y rehacer el protocolo y reenviar a la FDA por lo que el clinical hold puede durar desde unas semanas a 3 meses calculo. Es un setback mas o menos esperado/asumible ya que las CAR-T estan aun en inicios y se sabe que el cuello de botella es la toxicidad pero si son capaces de afinar en este tema, (incorporando otras tecnologías como el switch off-on/ sleeping beauty de ZIOP, CLLS, BLCM…) al final la eficacia es alta y lo conseguiran. Hay que mirar estas nuevas tecnologias con un plazo de varios años.
Recuerdo el año pasado que KITE tuvo muerte de un paciente y el tema se solventó rápido (precio de la acción se recuperó muy rápido)
No estoy en KITE pero ahora si me plantearía una entrada, dependiendo del precio hoy. alguien se atreve a pronosticar un mínimo de KITE hoy?

Novavax’s RSV F vaccine will quickly achieve strong US sales in the elderly due to a firm clinical case for its adoption and high vaccination coverage rates

http://www.datamonitorhealthcare.com/novavaxs-rsv-f-vaccine-will-quickly-achieve-strong-us-sales-in-the-elderly-due-to-a-firm-clinical-case-for-its-adoption-and-high-vaccination-coverage-rates/

NVAX

igonber, cuánto sabes... y qué bueno contar contigo en el foro!

Interesante!
No he mirado el detalle de cada recomendación pero sí he hechado un ojo a RARE.

RARE
Dicen que se espera un update de rhGUS que esta en ph III para este mes. La accion está cerca de mín de 52W y con mucho margen hasta el máximo. Piper Jaffray acaba de iniciar cobertura con un "outweigh" y po $70. De los usanos -como diría framus- leo que tiene $400M en cash pero que esperan captar $150M más con una oferta al mercado (ATM), a lo que alguien señala que TNXP hizo lo mismo justo antes de dar news positivas.
Creo que me voy a poner a ver qué hacen...

Pensaba que sería un chicharro, pero veo que capitaliza 2+ bn. Y eso sólo en 6 años de vida... Founded in 2010, Ultragenyx is a clinical-stage biopharmaceutical company committed to bringing to market novel products for the treatment of rare and ultra-rare diseases, with a focus on serious, debilitating genetic diseases. RARE

RARE
Sí, ¿y te has fijado en la "prevalence" de todas esas diseases contra las que trabajan?
12.000 pacientes en US la que más, 200 en el mundo desarrollado la que menos.
Ya lo dicen, rare y ultra rare diseases. Pero no es muy muy bajo todo? La preguna revela mi IGNORANCIA, seguro, y es que no entiendo que una empresa pueda estar investigando sólo enfermedades con tan pocos casos.
Tengo que seguir investigando.

Sí, es el problema de las enfermedades raras: aunque puedan ser muy chungas, no las investiga ni dios por el poco potencial económico de cualquier medicamento que se pueda desarrollar.

RARE

scripts AMRN