Farmas Orphan Drug

Medicamentos Huérfanos: El poder de múltiples indicaciones
27 de septiembre 2013
Abstract_pills
Las compañías farmacéuticas huérfanas han utilizado con gran éxito como parte de su gestión del ciclo de vida de drogas, la estrategia para extender la vida de su producto mediante la elaboración de una serie de múltiples indicaciones discretas para el fármaco huérfano. Esta estrategia es fundamental para el éxito financiero continuo para las empresas de medicamentos huérfanos, especialmente cuando se enfrentan a los retos de la competencia de los genéricos y la desaparición de la estrategia tradicional de medicamentos blockbuster. La ventaja de usar múltiples indicaciones es que permite a una empresa para expandir progresivamente el mercado de la droga.

La FDA emite la regla final sobre la regulación sobre medicamentos huérfanos en junio de 2013, entrando en vigencia el 12 de agosto de 2013. Una de las importantes aclaraciones de la regla final es en el tema de múltiples indicaciones de un medicamento huérfano. La FDA dice que un medicamento que parece prometedor en múltiples enfermedades raras pueden ser elegibles para múltiples indicaciones, a condición de que la prevalencia de cada enfermedad es menos de 200.000 pacientes en los EE.UU.

Este Blog se analizan dos casos de múltiples indicaciones de un medicamento huérfano:

• Alexion Pharmaceuticals Soliris
LUM001 • Lumena Pharmaceuticals.

Alexion Pharmaceuticals

El ejemplo más conocido de un medicamento huérfano que tiene múltiples indicaciones y la generación de beneficios de gran éxito es Alexion Pharmaceuticals Soliris (eculizumab). Soliris es Alexion Pharmaceuticals productos sólo comercializa y la droga tiene múltiples indicaciones de varias enfermedades ultra-raras. La compañía ha mostrado un lento y constante, continua el crecimiento, el éxito de Soliris, mediante la expansión de la franquicia Soliris:

• La adición de otras indicaciones

• Ampliación de su presencia geográfica y la penetración.

Soliris es aprobado para el tratamiento de las siguientes enfermedades ultra-raras:

• Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad de la sangre genético poco frecuente (aprobado en 40 países)
• Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHU), una enfermedad genética ultra-raras (aprobado en EE.UU., la UE, y recientemente Japón).

Soliris tiene designación de medicamento huérfano por la FDA (ODD) para las siguientes indicaciones:

Num Row

Designación Fecha

Designación huérfana

1

10-18-2011 Productora de toxinas Shiga Escherichia Coli Síndrome Urémico Hemolítico (STEC-HUS)
2

24/06/2013 Neuromielitis óptica (NMO)
3

04-29-2009 aHUS
4

20/08/2003 PNH
Lumena Farmacéuticos

Lumena Farmacéuticos , fundada en 2011, es una empresa de San Diego privada el desarrollo de terapias orales para las enfermedades hepáticas raras. La compañía anuncia el 26 de septiembre 2013 , que su principal candidato, LUM001, recibe FDA ODD para 4 colestáticas indicaciones de enfermedades hepáticas raras:

Num Row

Designación Fecha

Designación huérfana

1

04/09/2013 La cirrosis biliar primaria (CBP)
2

04/09/2013 Síndrome de Alagille (ALGS)
3

04/09/2013 Colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP)
4

04/09/2013 Colangitis esclerosante primaria (PSC)
De Lumena farmacéuticas LUM001 obras de "prevención de reciclaje de los ácidos biliares de nuevo al hígado, reduciendo así la acumulación de ácido biliar, la mejora de la función hepática y, potencialmente, el alivio de la picazón extrema asociada con la enfermedad." LUM001 es un fármaco oral una vez al día que ha sido estudiado en 12 ensayos clínicos con más de 1.400 pacientes.

Por favor Nota: "Píldoras abstractas" por Robson # (Flickr: Píldoras aquí) [ CC-BY-2.0 ] | Wikimedia Commons. Copyright © 2012-2013, huérfano Blog Druganaut . Todos los derechos
http://orphandruganaut.wordpress.com/2013/09/27/orphan-drugs-the-power-of-multiple-indications/

Quiero hace una lista de los que llevan O.D la fase de la investigación en que se encuentra cada una y las que esta a espera de su designacion aprovacion.

Por lo pronto, conozco ,MASTRX,-BMSN- ZLCS-ALXN-
SOLICITO COLABORACION, para hacer un W.List y debido seguimiento con alertas sms,u OC de compra si supera un precio q sea indicativo de FDA Approved, etc
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De momento MSTX con su droga candidata a Orphan Drug en F-III inicial, aun reclutand participantes,si consigue el FDA approved se debe disparar, es cosa de saber en que dia el panel de la FDA, revisa la documentacion de MST-188 (poloxámero 188 purificado, para el tto de las crisis de la enfe de celulas falcifomres o Drepanositosis
http://www.masttherapeutics.com/patient-resources/clinical-trials/
http://clinicaltrials.gov/show/NCT01737814

DARA

Lleva pendiente de la concesión muuuchos meses. En el foro Farmas USA varios la han sufrido, el retraso en la concesión la llevo a los infiernos pero ayer tuvo un macrodespegue al rebufo de DCTH y ZLCS. Si no se lo dan pronto es un valor muerto, se está jugando el deslisting y no tiene más pipeline.

MSTX upgrade con PO 3

http://www.streetinsider.com/New+Coverage/Cantor+Fitzgerald+Starts+Mast+Therapeutics+%28MSTX%29+at+Buy/8746289.html?si_client=intbro

Edito: y además resulta que tiene más cash que deuda:

http://www.oldschoolvalue.com/stock-screener/negative-enterprise-value-stock-screen.php

Que bien, muy interesanre,Ana, creo que el foro hacia mucha falta,luego estoy por precisar la agenda de la FDA para l fecha de la revision de cada caso, ya le he visto por algun lugar pero, no recuerdo, pues con eso ya es cosa de estar alertas dias antes.
Dara si tiene ese arrastre , tiene dos caminos o hacer un R/S muy comun en la farmas penny stck o pasar al OTC.

MSTX:
La compañía está reclutando pacientes en EPIC, un estudio fundamental de fase 3 de MST-188 en la enfermedad de células falciformes. La compañía tiene previsto iniciar un estudio clínico de fase 2 del MST-188 en la isquemia aguda de las extremidades, una complicación de la enfermedad arterial periférica, a finales de 2013 o principios de 2014. Más información se puede encontrar en el sitio web de la compañía en www.masttherapeutics.com .
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ADVENTRX finaliza cambio de nombre a "Mast Therapeutics, Inc."; New Ticker Symbol: "MSTX
http://seekingalpha.com/news-article/5891541-adventrx-completes-name-change-to-mast-therapeutics-inc-new-ticker-symbol-mstx?source=email_rt_mc_press_0
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La compañía tiene el precio objetivo de los analistas de 1,46 dólares por acción
Sickle mercado anemia de células y la oportunidad

Más de $ 1,0 mil millones se gastan anualmente en los EE.UU. para el tratamiento de pacientes con enfermedad de células falciformes. Enfermedad de células falciformes es un trastorno genético caracterizado por la "formación de células falciformes" de las células rojas de la sangre, que normalmente están en forma de disco, deformable y se mueven fácilmente a través de la microvasculatura de transporte de oxígeno desde los pulmones hasta el resto del cuerpo. Falciformes, o en forma de medialuna, las células rojas de la sangre, por otra parte, son rígidas y pegajosas y tienden a adherirse entre sí y el endotelio vascular. Los pacientes con enfermedad de células falciformes se sabe que experimentan episodios graves dolorosos asociados con la obstrucción de los pequeños vasos sanguíneos por glóbulos rojos en forma de hoz. Estos episodios de dolor son comúnmente conocidos como crisis aguda o crisis vaso-oclusiva. La reducción del flujo sanguíneo a los órganos y médula ósea durante la crisis vaso-oclusiva no sólo causa dolor intenso, pero puede causar la muerte del tejido o necrosis. La frecuencia, severidad y duración de las crisis agudas pueden variar considerablemente.

Las estimaciones de la empresa que, en los EE.UU., la anemia de células falciformes resultados en más de 95.000 hospitalizaciones y, además, alrededor de 69.000 urgencias tratar y liberar encuentros cada año. Cuando un paciente con enfermedad de células falciformes hace una visita institucional, crisis vaso-oclusiva es el diagnóstico primario en aproximadamente el 77% de las hospitalizaciones y el 64% de la sala de tratamiento de encuentros y liberación de emergencia. Además, aunque el número es difícil de medir, la compañía estima que el número de eventos de crisis de células falciformes no tratadas es considerable y en los cientos de miles de personas en los EE.UU. cada año. La compañía cree que, si se aprueba ANX-188, ya que las personas con enfermedad de células falciformes son conscientes de la nueva terapia, más personas que sufren de aguda crisis buscarán tratamiento.

Una serie de otras complicaciones graves puede surgir de la enfermedad de células falciformes, incluyendo el síndrome torácico agudo, secuestro esplénico, priapismo, necrosis avascular, alteraciones del sistema nervioso central y la necesidad de transfusiones de sangre frecuentes. El síndrome torácico agudo es una causa principal de muerte en los pacientes con enfermedad de células falciformes, y la empresa estima que en los EE.UU., hay cerca de 10.000 episodios de síndrome torácico agudo asociado con la enfermedad de células falciformes cada año. Hasta la mitad de los pacientes con diagnóstico de síndrome torácico agudo son hospitalizados inicialmente por otras razones, en su mayoría vaso-oclusiva de crisis, y posteriormente desarrollar el síndrome torácico agudo. La causa subyacente del síndrome torácico agudo se cree que es la hipoxia pulmonar y lesión pulmonar, que a su vez da como resultado de diversas causas, como la infección pulmonar, embolia grasa y el infarto torácica, estos últimos dos son complicaciones comunes de la crisis vaso-oclusiva. El síndrome torácico agudo normalmente se caracteriza por un infiltrado pulmonar evidente en una radiografía de tórax en combinación con síntomas clínicos, como fiebre, tos, dolor en el pecho, dificultad para respirar, sibilancias, hipoxemia, aumento de la leucocitosis o empeoramiento de la anemia.

La compañía no tiene conocimiento de ningún agentes terapéuticos disponibles en la actualidad con eficacia demostrada en el acortamiento de la duración o reducir la gravedad de una crisis vaso-oclusiva curso o episodio de síndrome torácico agudo. Una vez que se produce una crisis vaso-oclusiva, el tratamiento generalmente consiste en la hidratación, la oxigenación y la analgesia, por lo general el uso de narcóticos. Además, el tratamiento para el síndrome torácico agudo incluye espirometría de incentivo, la administración de antibióticos y broncodilatadores y sencilla y el intercambio de transfusión de sangre. Al mejorar el flujo sanguíneo microvascular y la reducción de la isquemia tisular, ANX-188 tiene el potencial de reducir la incidencia y la gravedad y acortar la duración de las crisis vaso-oclusiva y / o el síndrome torácico agudo y mejorar los resultados del paciente.

La compañía espera iniciar un estudio de fase 3 en ANX-188 a finales de este año.

Veo al menos tres razones para comprar Adventrx actualmente

1. La compañía está operando por debajo de su posición neta de tesorería

Adventrx tenía dinero en efectivo de $ 46 millones y 47 millones de acciones en circulación al 31 de marzo. Esto crea caja neta de 0,97 dólares por acción.

2. Insiders han estado comprando acciones últimamente

Director David A. Ramsay adquirió 100.000 acciones durante el mes de mayo. Brian M. Culley compró 34.500 acciones durante el mes de marzo. Sr. Culley Adventrx unió en diciembre de 2004 y actualmente se desempeña como director general, cargo que ocupa desde febrero de 2010, y es también miembro del consejo de administración.

3. La compañía tiene el precio objetivo de los analistas de 1,46 dólares por acción

Edison Investment Research ha iniciado su cobertura sobre Adventrx el 25 de mayo de 2012. En su informe de inversión, escribieron:

Valoramos Adventrx en 80 millones de dólares, o 1,46 dólares por acción, sobre la base de una suma de las partes-valuación DCF, utilizando una tasa de descuento de 12.5% ​​estándar. Nuestra valoración se limita actualmente a la posible utilización de ANX-188 de los niños en el mercado de EE.UU., a partir de su lanzamiento al mercado en 2016 y pico de ventas de 85 millones de dólares. Un acuerdo FDA y la claridad en el diseño del estudio pivotal es crucial y podría conducir a una re-calificación. Efectivo de $ 46 millones es suficiente para dos años, suponiendo que el juicio se inicia a finales de año>>>>>>>>>>>>>>>>>
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http://seekingalpha.com/article/625921-2-pharmaceutical-companies-trading-below-net-cash-part-ii?source=email_rt_mc_focus_1

http://seekingalpha.com/article/1728522-a-high-risk-high-reward-biopharma-with-two-pending-catalysts?source=email_rt_article_readmore
El tamaño del mercado potencial para el Z160 como tratamiento para el dolor neuropático debe superar fácilmente un mil millones al año. Para respaldar esta afirmación, el actual líder del mercado en el mercado de dolor neuropático (de Pfizer PFE ) Lyrica, está en camino de romper la marca de $ 2B este año solo, y ha registrado un crecimiento constante desde su lanzamiento inicial en 2005. Por otra parte, las ventas de Eli Lilly ( LLY También se espera) Cymbalta para el dolor neuropático superar $ 1 mil millones en 2013, mostrando la fuerza de este creciente nicho de mercado. En comparación con capitalización bursátil pequeña de Zalicus de aproximadamente $ 156 M , por lo tanto Z160 ofrece a los inversores una recompensa potencialmente excepcional en el futuro
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Pero a mi particularmente no me gusta el R/S que ha hecho

Hoy DCTH no se ha comportado mal se resiste un R.Fibonacci, a pesar del subidon de +100% http://www.4-traders.com/DELCATH-SYSTEMS-INC-9017/news/Delcath-Systems-Inc--DELCATH-SYSTEMS-ANNOUNCES-STRATEGIC-REORGANZATION-17322705/ y en yahoo rumor de Buyout sobre 1.50 usd
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ZLCS, como esparabamos, cayendo -11.32% después del RS aunque igual con poco volumen
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MSTX, plana, muy plana y eso sucede en las farmas cuando estan a espera de algun resultado.un 4%
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DARA sube 4,82% con poco volumen